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Willkommen bei UCB in Deutschland

Nicht mehr unsichtbar

UCB im Bereich der seltenen Erkrankungen

Bei UCB sehen wir nicht nur Patient:innen oder Bevölkerungsgruppen, sondern auch das vermeintlich Unsichtbare! Oftmals fühlen sich Menschen, die mit einer seltenen Erkrankung leben, diskriminiert und nicht ernst genommen1 – weltweit leben jedoch rund 300 Millionen Menschen mit einer seltenen Erkrankung.2 Ihre Lebensrealitäten stellen wir in den Fokus unseres Handelns!

Durch unsere jahrzehntelange Forschungs- und Entwicklungsarbeit in der Neurologie und Immunologie konnten wir Millionen Patient:innen Lösungen zur Verfügung stellen, die ihre Lebensqualität verbessern können.  Diese Erfahrungen nutzen wir und engagieren uns verstärkt im Bereich der seltenen neurologischen und immunologischen Erkrankungen - denn die derzeitigen Behandlungsmöglichkeiten sind nicht ausreichend.

Hier erfahren Sie mehr über die Indikationen, in denen wir uns engagieren.

 

Was sind seltene Erkrankungen?

Eine Erkrankung gilt dann als selten, wenn nicht mehr als 5 von 10.000 Menschen damit leben.3 Das klingt nach nur wenigen Betroffenen – doch aktuell sind über 6.000 seltene Erkrankungen bekannt 4 und es werden jährlich neue entdeckt. Das bedeutet: In der Summe leben in Deutschland ca. 3 bis 4 Millionen Menschen mit einer seltenen Erkrankung.5 In der Gesamtheit sind „die Seltenen“ also gar nicht so selten.

Dennoch fühlen sich Menschen, die mit seltenen Erkrankungen leben, oftmals nicht ernst genommen und diskriminiert.1 Dies kann mehrere Gründe haben. So beginnen die Herausforderungen, vor denen sie stehen, bereits auf dem Weg zur Diagnose. Im Durchschnitt warten sie fünf Jahre auf eine korrekte Diagnose.6 Noch immer gibt es für 95% der seltenen Erkrankungen keine Behandlungsoption.7
 

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Gemeinsam das Unsichtbare sichtbar machen

Den Menschen in Deutschland ist es wichtig, sich für seltene Erkrankungen einzusetzen! Dies zeigen die Ergebnisse einer von UCB durchgeführten repräsentativen Bevölkerungsbefragung. Gleichzeitig wird deutlich, dass Aufklärungsarbeit in der Bevölkerung ein wichtiger Bestandteil von UCBs Engagements bleiben sollte. Hier sind fünf aufschlussreiche Erkenntnisse aus der Befragung:

  • Mehr als die Hälfte aller Bundesbürger:innen geht davon aus, dass maximal ein Viertel der Betroffenen Kinder sind.8 Tatsächlich sind aber 50% aller Menschen, die mit seltenen Erkrankungen leben, Kinder.9
  • 9 von 10 Bundesbürger:innen sehen es als gesellschaftliche Pflicht, auch zu seltenen Erkrankungen zu forschen.10
  • Die Mehrheit der Bevölkerung hält politische Maßnahmen für notwendig, um Menschen, die mit seltenen Erkrankungen leben, besser zu unterstützen.11
  • 86% der Bundesbürger:innen halten finanzielle Anreize für geeignet, um bei der Entwicklung von Medikamenten für seltene Erkrankungen schneller voranzukommen.12
  • Rund 80% der Bevölkerung sprechen sich für eine vereinfachte Zulassung von Arzneimitteln für seltene Erkrankungen aus.12
     
Foto von einer Patientin mit Myasthenia Gravis, die einen Foto macht

Seltene Erkrankungen, in denen UCB bereits vertreten ist

Dravet-Syndrom

Was ist das Dravet-Syndrom?
Das Dravet-Syndrom beschreibt eine seltene Form der Epilepsie des Kindesalters, die im ersten Lebensjahr beginnt und meist schwer zu therapieren ist. 13

Symptome 13
Bei gesundgeborenen Kindern treten die epileptischen Anfälle zwischen dem dritten und neunten Lebensmonat auf. Initial prolongierte Fieberkrämpfe sind häufig und dauern oft mehr als 20 Minuten an. Afebrile Anfälle folgen im weiteren Krankheitsverlauf. Bei Patient:innen sind sämtliche epileptische Anfallsformen zu beobachten. Im Säuglings- und Kleinkindalter ist die Frequenz der Anfälle hoch, sodass mehrfach täglich Anfälle auftreten können. Mit steigendem Alter sinkt die Frequenz der Anfälle und das Risiko des Auftritts eines epileptischen Status nimmt tendenziell ab. Patient:innen im späteren Jugend- und Erwachsenenalter haben vor allem nächtliche, generalisiert tonisch-klonische Anfälle.

Prävalenz 
Das Dravet-Syndrom betrifft etwa 1:15.500 Lebendgeburten. Die Prävalenz beträgt schätzungsweise 2:100.000. 13
 

Myasthenia gravis

Was ist Myasthenia gravis (MG)?
MG ist eine seltene, chronische, neuromuskuläre Autoimmunerkrankung16, bei der das körpereigene Immunsystem die Verbindung zwischen den Nerven und den Muskeln angreift17. Bei Menschen, die mit MG leben, reagiert die willkürliche Muskulatur nicht richtig auf die vom Gehirn gesendeten Signale.17 

Symptome
Die Hauptsymptome sind Muskelschwäche und Müdigkeit.18

Prävalenz 
Die Prävalenz der Myasthenia gravis liegt in Europa zwischen 11 und 36 pro 100.000 Personen.19 
 

Lennox-Gastaut-Syndrom

Was ist das Lennox-Gastaut-Syndrom?
Das Lennox-Gastaut-Syndrom (LGS) bezeichnet ein seltenes infantiles Epilepsie-Syndrom. Es zeichnet sich durch verschiedene epileptische Anfallstypen aus14 und beginnt zwischen dem zweiten und fünften Lebensjahr.15

Symptome 15
LGS ist gekennzeichnet durch verschiedene Anfallstypen, wie beispielsweise tonische Anfälle, atypische Absence-Anfälle sowie Sturzanfälle, die zu Muskelkontraktionen und plötzlichen Stürzen führen können. Die meisten Patient:innen weisen Lerndefizite, Entwicklungsverzögerungen und Verhaltensauffälligkeiten auf.

Prävalenz 
Das LGS betrifft schätzungsweise 2 von 10.000 Menschen in der Europäischen Union.15 
 

Narkolepsie

Was ist Narkolepsie?
Die Narkolepsie ist eine neurologische Anfallserkrankung. Patient:innen leben mit einer übermäßigen Schläfrigkeit und unkontrollierbaren Episoden des Einschlafens während des Tages.20

Symptome
Hauptsymptome der Erkrankung sind exzessive Tagesschläfrigkeit und Kataplexien.21 Unter Kataplexie versteht man einen emotional ausgelösten Tonusverlust der Skelettmuskulatur, der teilweise nur kleinere Muskelgruppen betrifft, aber auch zum kompletten Versagen der Haltemuskulatur führen kann.22

Prävalenz
Die Prävalenz der Narkolepsie liegt bei etwa 25 bis 50 pro 100.000 Menschen. Genau Angaben sind jedoch nicht bekannt, da die Erkrankung vermutlich unterdiagnostiziert ist.21
 

Für eine bessere Versorgung von Patient:innen

"Myasthenia gravis: Wege zur optimalen Patientenversorgung". Das ist der Titel des White Papers, das UCB gemeinsam mit wichtigen Meinungsbildnern in der Versorgung der Myasthenia gravis (MG) erstellt hat. Das Ziel des White Papers ist die öffentliche und politische Aufmerksamkeit für MG zu erhöhen sowie Maßnahmen und Initiativen zur Verbesserung der Versorgungssituation für Betroffene anzustoßen. Dabei wurden zahlreiche Expert:innen und Betroffene durch Expert:inneninterviews und zwei Roundtables in das Projekt eingebunden. Mitgewirkt haben:

  • Claudia Schlemminger, Judith Gruber & Tim Florian Frick - Deutsche Myasthenie Gesellschaft e. V.

  • Prof. Dr. Andreas Meisel - Charité Berlin

  • Dr. Andreas Funke – Neurologie am Funkerberg, Königs Wusterhausen

  • Kathrin Ludwig & Johannes Heuckeroth – UCB Pharma GmbH

ZUM WHITE PAPER
whitepaper

Kontaktieren Sie uns:

UCBCares ist ein individueller Service von UCB für Patient:innen, die mit Medikamenten von UCB behandelt werden und für Angehörige der medizinischen Fachkreise. 

Bei Fragen rund um die Produkte von UCB unterstützt Sie unser Team aus hilfsbereiten und erfahrenen Expert:innen mit nützlichen Informationen und Materialien. 

Telefon: +49 (0) 2173 48 4848
E-Mail: ucbcares.de@ucb.com

Wussten Sie schon? 

Unter www.ucbcares.de finden Sie weitere hilfreiche Informationen.

Foto von zwei UCBCares Kolleginnen

Referenzen:

  1. UCB. The MG Patient Experience. 2021. S. 35.
  2. EURORDIS. What is a rare disease, https://www.eurordis.org/information-support/what-is-a-rare-disease/, letzter Zugriff: Januar 2025.
  3. Bundesgesundheitsministerium. Seltene Erkrankungen. https://www.bundesgesundheitsministerium.de/themen/praevention/gesundheitsgefahren/seltene-erkrankungen.html, letzter Zugriff: Januar 2025.
  4. EURORDIS. What is a rare disease. https://www.eurordis.org/information-support/what-is-a-rare-disease/, letzter Zugriff: Januar 2025.
  5. Verband forschender Arzneimittelhersteller. Seltene Erkrankungen – Definition, Beispiele und Zahlen. https://www.vfa.de/de/arzneimittel-forschung/seltene-erkrankungen/was-sind-seltene-erkrankungen, letzter Zugriff: Januar 2025.
  6. European Commission: The long journey to a rare disease diagnosis. https://ec.europa.eu/research-and-innovation/en/horizon-magazine/long-journey-rare-disease-diagnosis, letzter Zugriff: Januar 2025.
  7. PhRMA. Spurring Innovation in Rare Diseases. https://www.phrma.org/-/media/Project/PhRMA/PhRMA-Org/PhRMA-Org/PDF/P-R/RareDisease_Backgrounder1.pdf, letzter Zugriff: Januar 2025.
  8. UCB. Repräsentative Bevölkerungsbefragung – Seltene Erkrankungen. 2021, S. 18.
  9. The Lancet. Spotlight on Rare Diseases. https://www.thelancet.com/pdfs/journals/landia/PIIS2213-8587(19)30006-3.pdf, letzter Zugriff: Januar 2025.
  10. UCB. Repräsentative Bevölkerungsbefragung – Seltene Erkrankungen. 2021; S. 31.
  11. UCB. Repräsentative Bevölkerungsbefragung – Seltene Erkrankungen. 2021; S. 25.
  12. UCB. Repräsentative Bevölkerungsbefragung – Seltene Erkrankungen. 2021; S. 23.
  13. Kurlemann G, Strzelcyk A, Klinische Charakteristika und Therapie des Dravet-Syndroms, Springer Medizin Zertifizierte Fortbildung, Dezember 2020: 1-8.
  14. DocCheck Flexikon. Lennox-Gastaut-Syndrom, https://flexikon.doccheck.com/de/Lennox-Gastaut-Syndrom, letzter Zugriff: Januar 2025.
  15. European medicine agency EU/3/17/1836. https://www.ema.europa.eu/en/documents/orphan-designation/eu/3/17/1836-public-summary-opinion-orphan-designation-fenfluramine-hydrochloride-treatment-lennox-gastaut_en.pdf, letzter Zugriff: Januar 2025.
  16. National Institute of Neurological Disorders and Stroke. Myasthenia gravis fact sheet, Myas-thenia Gravis fact sheet (nih.gov), letzter Zugriff: August 2023.
  17. Conquer Myasthenia Gravis. What is MG?, https://www.myastheniagravis.org/about-mg/what-is-mg/, letzter Zugriff: Januar 2025.
  18. Ruiter AM et al. Fatigue in patients with myasthenia gravis. A systematic review of the lit-erature. Neuromuscular Disorders 2020;30(8):631-639.
  19. Mevius et al., Epidemiology and treatment of myasthenia gravis: a retrospective study us-ing a large insurance claims dataset in Germany. Neuromuscular Disorders 2023;(33):324-333.
  20. Narkolepsie Netwerk e.V. Was ist Narkolepsie? https://narkolepsie-netzwerk.de/services/s1/was-ist-narkolepsie/, letzter Zugriff: Januar 2025.
  21. DocCheck Flexikon. Narkolepsie. https://flexikon.doccheck.com/de/Narkolepsie, letzter Zugriff: Januar 2025.
  22. Narkolepsie Netwerk e.V. Kataplexien. https://narkolepsie-netzwerk.de/services/s1/symptome/kataplexien/, letzter Zugriff: Januar 2025. 

DE-DA-2500001. Letzte Aktualisierung im Januar 2025.

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