Wirkstoffentdeckung

Definiert als jede organische Verbindung mit einem geringen Molekulargewicht, haben niedermolekulare Verbindung (small molecules) die Fähigkeit, biologische Prozesse zu regulieren, können oral bioverfügbar sein, eine breite Gewebeverteilung erreichen und für Ziele innerhalb von Zellen geeignet sein. Sie können auch verwendet werden, um krankheitsverursachende Proteine innerhalb der Zelle durch gezielten Abbau zu entfernen.

Mit den heutigen Fortschritten in Wissenschaft und Technik eröffnen sich neue Möglichkeiten für innovative und kreative neue Ansätze zur Entdeckung niedermolekularer Arzneimittel. Dazu gehört der Einsatz von computergestütztem Arzneimitteldesign (CADD) mit künstlicher Intelligenz (KI).

Peptide bestehen aus Aminosäuren, die durch eine Peptidbindung verbunden sind, und weisen Eigenschaften auf, die neue Möglichkeiten zur Behandlung von Krankheiten eröffnen können.

Die ExtremeDiversity™-Plattform von UCB ermöglicht die Entdeckung synthetischer makrozyklischer Peptide und basiert auf der Darstellung von mRNA (Boten-Ribonukleinsäure). Makrozyklische Peptide vereinen Eigenschaften wie die Vielfalt, Spezifität und hohe Affinität von therapeutischen Antikörpern mit einigen der attraktiven pharmakologischen Eigenschaften von kleinen Molekülen.

Bei der Gentherapie werden modifizierte Viren oder andere Technologien eingesetzt, um therapeutische Gene in Zellen oder Gewebe einzuschleusen und so genetische Krankheiten an ihrem Ursprung zu bekämpfen. Sie können über verschiedene Mechanismen wirken: Sie können ein Gen, das ein medizinisches Problem verursacht, durch eine gesunde Kopie des Gens ersetzen, Gene hinzufügen, die bei der Bekämpfung oder Behandlung von Krankheiten helfen, oder das krankheitsverursachende Gen bzw. die krankheitsverursachenden Gene abschalten.

Einer der aufregendsten Fortschritte in der modernen Medizin war die Entdeckung, dass AAV als wirksames Transportsystem für die Einbringung von therapeutischem genetischem Material in lebendes Gewebe verwendet werden können. Die AAV-Gentherapie hat weitreichende therapeutische Auswirkungen auf ein breites Spektrum schwerer Krankheiten.